Nature Medicine｜柴人杰教授團(tuán)隊(duì)與合作者報(bào)道了OTOF基因療法在跨年齡DFNB9耳聾患者中的多中心臨床試驗(yàn)結(jié)果
2025年07月02日，東南大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院柴人杰教授，聯(lián)合多家單位在國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《Nature Medicine》發(fā)表題為《AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial》的研究論文，報(bào)道了AAV基因療法在1.5至23.9歲跨年齡段DFNB9患者群體展現(xiàn)出良好的長(zhǎng)期安全性與有效性，并揭示5-8歲為可能為最佳干預(yù)窗口期，這一發(fā)現(xiàn)具有重要臨床指導(dǎo)價(jià)值。圖 基因治療后受試者聽力變化情況OTOF基因突變是導(dǎo)致常染色體隱性遺傳性耳聾9型（DFNB9）的核心病因，患者因內(nèi)耳毛細(xì)胞突觸囊泡功能缺陷而
